2026年2月7日，亿腾嘉和医药集团有限公司（06998.HK）宣布，旗下小核酸创新药EDP167 临床II期研究成功完成首例受试者给药。
此次开展的是一项针对纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）成人患者的多中心、剂量探索、开放标签的试验，旨在评估EDP167在HoFH患者中的疗效和安全性，其主要终点为给药24周后低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平相较基线的变化，预计于2026年Q4完成主要终点的评估。
研究的组长单位主要研究者窦克非教授（中国医学科学院阜外医院）表示：HoFH是一种罕见、致命的遗传性脂质代谢疾病，患者自出生起即面临极高的LDL-C水平暴露，早发动脉粥样硬化、冠心病甚至猝死的风险远超常人。现有的降脂药物无法达到理想的血脂控制目标，EDP167 II HoFH研究的顺利启动入组，为探索更安全、更有效的创新治疗方案具有重要意义，期待EDP167惠及更多的HoFH患者。
EDP167是一款具有独特临床价值的siRNA降脂药物。在开展针对HoFH患者的II期临床试验之前，亿腾嘉和已完成一项在健康及轻度血脂异常人群中进行的随机、双盲、安慰剂对照、单次剂量递增（SAD）的I期临床研究。该研究系统评估了不同剂量下EDP167的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征。
结果表明，EDP167整体安全性和耐受性良好，有潜力成为该靶点领域内最优的治疗药物，具体数据将在今年召开的医学年会上披露。
EDP167针对血脂异常治疗，其开发方向延续了亿腾嘉和将心血管疾病作为核心治疗领域的发展策略。EDP167靶向肝脏血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）。ANGPTL3由肝脏分泌，可同时抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）和内皮脂肪酶（EL）的活性，从而调控多种致动脉粥样硬化脂蛋白的代谢。遗传学研究显示，携带ANGPTL3功能缺失突变的人群，其动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的风险明显降低。
EDP167通过精准、持久地沉默肝脏中ANGPTL3的生成，可实现对LDL-C和甘油三酯（TG）水平的双重强力降低。尤为重要的是，其作用机制独立于LDL受体（LDLR）途径，突破了传统降脂药物（包括他汀和PCSK9抑制剂）依赖于LDLR的局限性，该特点为血脂异常疾病的患者提供了重要的创新治疗选择，具有广阔的应用场景。
亿腾嘉和近年来快速布局双多抗及小核酸药物研发管线，建立了三个技术平台，分别为双特异性/多特异性抗体技术平台、TCE技术平台和小核酸技术平台。小核酸药物方面，除了EDP167已进入临床II期外，还有数款产品在高血脂、肾病及肝病领域处于早期开发阶段。此外，公司在自身免疫以及肿瘤领域的多项临床试验稳步推进，管线中两款TCE三抗也正在准备进行临床试验申请。
作为一家拥有年销售额数十亿元，又保留FIC/BIC管线的生物制药公司，亿腾嘉和持续用自身稳定的后端销售收入反哺前端研发，快速推动药物从分子发现到临床试验及注册上市的各环节。目前国内还没有一款自主研发的siRNA药物获批，期待EDP167后续临床研究顺利，能在竞争中脱颖而出，填充该领域空白，为更多心血管疾病患者带来全新的治疗选择。
关于亿腾嘉和
亿腾嘉和（EDG）是一家“立足中国，服务全球”的生物制药企业。公司聚焦肿瘤、自身免疫疾病、心血管疾病、呼吸系统疾病、抗感染等领域，致力于为全球市场提供不可或缺的产品，为相关疾病领域的治疗提供关键价值。
公司坚持“本土创新+全球赋能”的双轮驱动，一方面依托自身成熟的全产业链平台，通过授权引进、收购等方式将全球领先的生物医药技术及产品带入中国，并在中国开展临床试验、生产制造、上市销售，持续为临床医生带去更多创新的治疗手段，服务中国病患康复；另一方面也积极探索自主研发产品的全球合作，发展海外主流医药市场的临床开发以及商业化能力。如欲了解更多信息，请访问www.eddingpharm.com。
